De todo lo que se está investigando hoy en cardiología, ningún resultado se espera con más ansiedad que este. No por el fármaco en sí, sino por la pregunta que responde. Y hasta hoy, esa respuesta no ha llegado.
En 30 segundos
- Pelacarsén es un fármaco en investigación de Novartis, descubierto por Ionis, que reduce la producción de lipoproteína(a) en el hígado.
- Es una inyección mensual de 80 mg bajo la piel. Baja la Lp(a) alrededor de un 80%.
- Su estudio, Lp(a)HORIZON, incluye 8.325 personas con enfermedad cardiovascular y Lp(a) alta, seguidas durante unos seis años.
- Es el primer estudio del mundo que pregunta si bajar la Lp(a) reduce infartos, ictus y muertes. Su resultado define el campo entero.
- Novartis anunció el resultado para la primera mitad de 2026. Ese plazo venció y, al momento de escribir esto, no se ha publicado.
El pionero, no el más potente
Si vienes de leer sobre olpasirán y lepodisirán, la primera comparación es incómoda para pelacarsén:
| Fármaco | Cuánto baja la Lp(a) | Cada cuánto |
|---|---|---|
| Pelacarsén | ~80% | Cada mes |
| Olpasirán | Más del 95% | Cada 3 o 6 meses |
| Lepodisirán | ~94% | Intervalos aún más largos |
Baja menos y se inyecta más seguido. Sobre el papel, es el peor de los tres.
Pero hay dos matices que cambian esa lectura.
El primero: quizá el 80% ya sea suficiente. Con la dosis que se usa en el estudio grande, el 98% de los participantes de fase 2 bajó por debajo del umbral de riesgo. Si el objetivo es cruzar una línea y no llegar a cero, superarla por más margen puede no aportar nada. Todavía no lo sabemos.
El segundo: llegó primero. Su estudio empezó en diciembre de 2019 y cerró el reclutamiento en julio de 2022, cuando los otros dos apenas estaban naciendo. Esa ventaja de años es lo que lo convierte en el fármaco decisivo del campo, aunque no sea el más impresionante en un análisis de sangre.
Dos formas de silenciar el mismo gen
Hay una diferencia técnica que explica parte de lo anterior. Olpasirán y lepodisirán son ARN de interferencia; pelacarsén es un oligonucleótido antisentido.
Ambos apagan la misma instrucción genética, pero por rutas distintas. Piensa en una receta que la célula está a punto de ejecutar: el ARN de interferencia recluta a la maquinaria de la célula para que destruya esa receta una y otra vez, y por eso su efecto dura meses. El antisentido se pega directamente al texto de la receta y lo bloquea, de forma más directa pero menos duradera. De ahí la inyección mensual.
Es una tecnología más antigua y más rodada: ya hay medicamentos antisentido aprobados para otras enfermedades. Eso también cuenta cuando una agencia revisa un expediente.
El estudio que importa
Lp(a)HORIZON es, sin exagerar, uno de los ensayos más importantes en curso en toda la cardiología.
- 8.325 participantes con enfermedad cardiovascular ya establecida: infarto previo, ictus o enfermedad arterial de las piernas.
- Todos con lipoproteína(a) igual o mayor a 70 mg/dL.
- Inyección mensual de pelacarsén o de placebo durante unos seis años, sin que nadie —ni participantes ni médicos— sepa qué le tocó.
- Lo que se cuenta no son análisis, sino hechos: infarto, ictus, muerte cardiovascular y revascularización urgente, cada caso verificado por un comité independiente.
Por qué este resultado trasciende a un solo fármaco: desde hace décadas sabemos que tener la Lp(a) alta se asocia con más infartos. Lo que nunca se ha demostrado es que bajarla los evite. Son dos afirmaciones distintas, y la medicina ha aprendido a los golpes que la primera no garantiza la segunda.
Si HORIZON sale positivo, la lipoproteína(a) pasa de curiosidad a objetivo de tratamiento, medirla se vuelve rutina y los otros fármacos del campo se benefician de inmediato. Si sale negativo, arrastra a todos, incluidos olpasirán y lepodisirán. Un solo estudio decide el futuro de un área entera.
Y ahora, el silencio
Aquí está la parte que hace este artículo distinto de los otros dos.
Novartis anunció públicamente que los resultados llegarían en la primera mitad de 2026, con la solicitud de aprobación en la segunda mitad del año. Ese plazo terminó el 30 de junio. Al momento de escribir esto, no se ha comunicado ningún resultado.
Es fácil interpretar un retraso como mala señal. Conviene resistir esa tentación, porque hay una explicación técnica que la mayoría de la gente desconoce.
Este estudio no termina en una fecha: termina cuando ocurren suficientes infartos.
Se llaman ensayos guiados por eventos. Para poder concluir algo con solidez estadística hace falta un número mínimo de casos entre los 8.325 participantes. Mientras ese número no se alcance, no hay análisis posible.
Lo llamativo es la consecuencia: si los participantes se enferman menos de lo previsto, el estudio tarda más. Y de hecho el propio laboratorio explicó su primer aplazamiento por el ritmo al que se estaban acumulando los eventos. Un retraso puede significar muchas cosas, y una de ellas es que la gente del estudio —de los dos grupos, porque nadie sabe todavía quién recibió qué— lo está haciendo mejor de lo esperado.
Dicho esto, tampoco hay que caer en el optimismo automático. Un retraso no es información: no dice si el fármaco funciona ni si fracasa. Lo honesto es decir que hoy no sabemos, y desconfiar de cualquiera que asegure lo contrario, en cualquiera de las dos direcciones.
Si estás leyendo esto meses después de su publicación, es muy posible que la respuesta ya exista. Vale la pena buscarla.
Un detalle que dice mucho
Novartis abrió un estudio adicional para que quienes completaron HORIZON puedan seguir recibiendo el fármaco, esta vez todos y sabiendo que lo reciben.
Es lo que se llama una extensión de acceso post-ensayo, y es una cuestión ética importante que rara vez se comenta: alguien que dedicó seis años de inyecciones mensuales a un experimento no debería quedarse sin nada el día que el experimento termina. No todos los estudios lo hacen. Este sí.
Como dato adicional, tanto la FDA estadounidense como la agencia china le han otorgado designaciones de revisión acelerada. Eso no dice nada sobre si funciona: solo significa que, si funciona, la revisión será rápida.
Qué hacer con esta información
Lo mismo de siempre, y no me canso de repetirlo porque es lo único que puedes hacer hoy: pregúntale a tu médico si conviene medirte la lipoproteína(a) una vez.
Y añado un motivo nuevo. Si HORIZON sale positivo, la demanda de este análisis se va a disparar de golpe en todo el mundo, y los laboratorios de la región no están preparados para eso. Tener tu valor ya registrado en tu historia clínica, hoy, te pone por delante de esa fila.
Mientras tanto, lo de siempre: controlar bien la presión, el colesterol LDL, el azúcar y el tabaco. Esas cosas sí funcionan, están disponibles y no dependen de que un estudio suizo publique sus resultados.
Preguntas frecuentes
¿Se puede conseguir?
No. No está aprobado en ningún país y solo existe dentro de los ensayos clínicos.
¿Puedo entrar al estudio?
No. El reclutamiento se cerró en julio de 2022 y hoy solo está en seguimiento. Otros estudios de Lp(a) sí siguen abiertos.
Si es una inyección mensual, ¿me la pondría yo?
Es una inyección subcutánea, del mismo tipo que otros tratamientos que los pacientes se aplican en casa. Cómo se administraría si llega a aprobarse todavía no está definido.
¿Cuál de los tres llegará antes a Latinoamérica?
Ninguno pronto. Primero tiene que haber un resultado positivo, luego aprobación en Estados Unidos o Europa, y después registro país por país, que suele añadir uno o dos años más. Es una conversación para el final de la década.
Sigue leyendo: qué es la lipoproteína(a) y por qué nunca te la midieron, y olpasirán, el otro competidor con el estudio ya cerrado.
Escrito y revisado por el Dr. Jorge Enrique Rojas Rodríguez
Médico internista · Epidemiología clínica y bioestadística
Revisado el 16 de agosto de 2026. Conoce al autor · Conflictos de interés
Esta información es educativa y no sustituye la consulta con tu médico. Pelacarsén es un fármaco en investigación: no está aprobado en ningún país. El estado de su ensayo puede haber cambiado después de la fecha de revisión de este artículo.
Referencias
- ClinicalTrials.gov: Lp(a)HORIZON (NCT04023552), Novartis.
- Diseño y características basales del ensayo Lp(a)HORIZON, American Heart Journal, abril de 2025.
- Ionis Pharmaceuticals. Comunicado sobre el cierre de reclutamiento de Lp(a)HORIZON, julio de 2022, y actualización de plazos de Novartis, enero de 2025.
- American College of Cardiology. Lipoprotein(a): An Independent Risk Factor For CV Disease, diciembre de 2025.
- Estudio de extensión abierta de pelacarsén (NCT07517263), Novartis.
2 comentarios sobre “Pelacarsén: el estudio que va a decidir si bajar la lipoproteína(a) sirve de algo (y por qué se hace esperar)”